La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado el inicio del primer ensayo sobre el Síndrome de Phelan-McDermid con terapia génica, reponiendo la copia afectada del gen SHANK3.
La primera fase de este ensayo, llamado JAG201, se realizará únicamente con pacientes adultos de Estados Unidos.
Este importante estudio será puesto en marcha, en 2024, por Jaguar Gene Therapy, empresa dedicada a acelerar los avances en la terapia génica para pacientes que padecen enfermedades genéticas graves. Su principal objetivo es proporcionar la función genética SHANK3 adecuada a través del vector AAV9 para tratar la causa raíz de la enfermedad y mejorar las anomalías cognitivas, funcionales y de comportamiento.
Este es un gran paso para obtener nuevos datos y avances que ayuden a diagnosticar, tratar y mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por enfermedades raras.
WEBINAR INFORMATIVO
El 23 de febrero se va a realizar el evento online An Evening with Jaguar Gene Therapy, desde Estados Unidos, para ampliar la información. Debido al distinto uso horario entre EE.UU. y España, la hora de inicio de la videoconferencia es las 2 a.m.
Puedes unirte a través de este enlace:
https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_CHgCBQcIT1qkPrWGWHnf0Q
CONSULTA LA DOCUMENTACIÓN SOBRE EL ESTUDIO
Te ofrecemos la información que Jaguar Gene Therapy ha puesto a disposición pública:
–Comunicado desde la Phelan-McDermid Syndrome Foundation.
