Los días 25 y 26 de abril, dos representantes de nuestra Asociación viajaron a Boston, Estados Unidos, para asistir al Phelan-McDermid Syndrome Drug Developement Symposium (Simposio de Desarrollo de Medicamentos para el Síndrome de Phelan-McDermid) organizado por CureShank.
En él, participaron como ponentes grandes especialistas como Alex Kolevzon, Ana Mingorance o Joseph Buxbaum, entre muchos otros.
Dos jornadas para conocer las últimas novedades
El simposio transcurrió en dos jornadas, con una agenda muy amplia, en la que se trataron temas como:
- Las causas genéticas del PMS.
- Preparación para ensayos clínicos en el síndrome de Phelan-McDermid: Lecciones del Estudio de Historia Natural.
- La Terapia Génica de Jaguar Jag 201.
- El medicamento de Neuren NNZ-2591.
- Uso de modelos de investigación traslacional para desarrollar terapias genéticas específicas.
- Uso del electroencefalograma para detectar «cómo funciona el cerebro» en el síndrome de Phelan-McDermid.
Finalmente, se remarcaron los retos actuales y las conclusiones con visión de futuro, con el año 2030 como meta.
Desde nuestra Asociación, queremos agradecer a Geraldine Bliss su labor y su excelente apoyo para que pudiéramos estar presentes en este importante evento para las familias Phelan.
